专家解读 | 浅析人群多样性在医疗器械临床试验中的作用

与药物临床试验类似，多样性在医疗器械临床试验中同样具有重要意义，它在确保产品在不同人群中的安全和有效性起着重要作用。

普瑞纯证全球临床团队将结合前沿研究/文献、FDA相关指南要求、科研机构研究计划等多方面对临床试验在人群多样性所面临的挑战以及改进多样性的策略进行探讨，旨在为行业从业人员提供本主题下的普瑞观点。

近期，自然杂志上发表了一篇《从前列腺特异性膜抗原靶向成像技术来看临床试验多样性的必要性》主题的内容，作者认为，临床试验必须设计包含多样的人群，这将确保新疗法对所有患者都是安全和有效的。

该文首先描述了PSMA靶向成像在前列腺癌的诊断和治疗中的重要性。作者指出，PSMA靶向成像是改善癌症检测和监测的一种有前途的方法。但是，目前的临床试验对少数族裔人群的代表性有限，这引起了对试验结果推广性的担忧。具体来说，在参与的临床试验中，黑人的比例明显低于非西班牙裔的白人。研究也同时发现， 在评估前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向扫描在检测黑人和白人前列腺癌患者对标准治疗的反应时，其敏感性和特异性可能存在差异。

然而这并不是首个观察到不同人种对特定治疗或诊断方法的不同反应。在临床试验历史上这样缺乏多样性的情况不胜枚举，这导致不同人群之间的结果存在差异。为确保新诊疗法对每个人都是安全和有效的，在设计临床试验方案的时候，必须充分考虑临床试验的多样性。这样做的好处不言而喻。多样性有助于确保研究结果具有更广泛的应用性，以及在不同年龄、性别、种族和民族背景的人群中的安全性和有效性。多样性的参与者可以帮助识别潜在的安全风险和有效性差异，从而优化医疗产品的使用和用户体验。

针对临床试验缺乏多样性的现状，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份名为“增强临床试验人群多样性：资格标准、入组实践和试验设计的指南”（Enhancing the Diversity of Clinical Trial Populations — Eligibility Criteria, Enrollment Practices, and Trial Designs Guidance for Industry），来帮助研究者和赞助商设计和进行更具包容性和代表性的临床试验。这份指南提供了关于试验设计、参与者资格标准和其他与增强多样性相关的方面的建议，以确保医疗产品在各种人群中的安全性和有效性。

指南强调了以下几点：

● 重新审视和修改招募标准：通过更广泛的参与者资格标准和更具包容性的招募策略，可以吸引更多来自不同背景的人群参加临床试验。

● 加强社区参与：与社区组织和医疗提供者合作，提高临床试验的知名度和参与度，特别是在代表性不足的人群中。

● 提供多语种资料：提供多语种的临床试验信息和招募材料，以消除语言障碍并吸引不同文化背景的参与者。

● 采用针对性的招募策略：根据不同人群的需求和偏好，制定有针对性的招募策略，如在特定社区组织、宗教场所或医疗设施开展招募活动。

● 培训和支持研究人员：为研究人员提供文化敏感性培训和资源，以便更好地与多元参与者沟通和互动。

All of Us研究计划是美国国立卫生研究院（NIH）的一项史无前例的大型研究，目标是招募至少100万名志愿者，以便研究人员更好地了解如何为不同个体来量身定制疾病预防和治疗方法。该计划着重于包括种族、民族、年龄、性别和社会经济地位等多样性因素，以捕捉美国人口的广泛代表性。

All of Us研究计划的主要目标是：

-为不同背景的人群提供个性化的健康信息和干预措施；

-开发新的疾病预测模型，以改善疾病预防和管理；

-为临床试验提供多样化的参与者库，以加速医学研究进展。

-参与者将被要求提供生物样本、健康信息和所处环境数据。研究人员将使用这些信息来开发更有效的预防措施、诊断方法和治疗方案，

医疗器械临床试验的多样性对于确保产品在所有人群（无论其人口背景如何）中的安全性和有效性至关重要。在面临挑战的同时，采取积极措施和策略改进临床试验的多样性将有助于实现这一目标，为公众健康和医疗公平贡献力量。